幼年特发性关节炎（JIA）是一组导致免疫介导的关节炎症的慢性疾病，尽管近年来生物制剂的引入改善了JIA患者的长期预后，但仍有三分之一的患者对治疗反应不佳。托法替尼是一种口服Janus激酶（JAK）抑制剂，已被批准用于治疗多关节型JIA和幼年银屑病关节炎（jPsA），目前正在评估其在系统性JIA中的疗效。本研究旨在通过对一项长期扩展研究的中期分析，评估托法替尼在JIA患者中的安全性、耐受性和长期疗效，为JIA患者提供更全面的治疗选择。

本研究为一项正在进行的长期扩展研究，纳入了完成托法替尼相关1期和3期研究的2至18岁JIA患者，或因非治疗相关严重不良事件而中止试验的患者。所有患者接受托法替尼5 mg每天两次或相应的按体重调整剂量的治疗。安全性评价包括不良事件（AEs）、严重不良事件（SAEs）以及特别关注的不良事件。疗效评价包括根据JIA-ACR70/90标准自托法替尼治疗起的改善情况、JIA发作率以及通过幼年关节炎疾病活动评分（JADAS27）测量的疾病活动度，其中JADAS ≤1.0被视为疾病不活跃。

结果显示，在225名JIA患者中（中位治疗持续时间为41.6个月，范围为1至103个月），89.3%的患者报告了不良事件，其中15.1%的患者发生了严重不良事件。10名患者出现了严重感染，其中3名患者患有带状疱疹。2名患者新发葡萄膜炎。在多关节型JIA患者中，治疗1个月时的JIA-ACR70/90反应率分别为60.0%（130人中的78人）和33.6%（140人中的47人），随着时间的推移，疗效逐步提高。在48个月内，JIA发作事件发生率通常低于5%。基线时的平均JADAS27为22.0，治疗1个月时下降至6.2，治疗48个月时进一步下降至2.8，且治疗1个月时有28.8%的患者达到疾病不活跃状态，48个月时这一比例增至46.8%。

在多关节型幼年特发性关节炎（pcJIA）患者队列中的疗效（观察数据截至第48个月）：JIA-ACR30/50/70/90/100反应率、JIA-ACR-ID率和JIA-ACR-CR率

本研究的中期分析结果显示，托法替尼在JIA患者中的安全性与其已知安全性特征一致，且其疗效在长达48个月的治疗期间得到了维持。研究结果支持托法替尼作为JIA患者长期治疗的有效口服选择，且未来研究将进一步揭示托法替尼在JIA患者中的长期风险收益比。

原始出处：

Safety and efficacy of tofacitinib for the treatment of patients with juvenile idiopathic arthritis: preliminary results of an open-label, long-term extension study. Ann Rheum Dis. 2024 Aug 20:ard-2023-225094. doi: 10.1136/ard-2023-225094. Epub ahead of print. PMID: 38849152.