AA型淀粉样变性（AA）是一种由于慢性炎症性疾病引起的罕见系统性疾病，其特征是在多种组织中沉积错误折叠的蛋白质，导致器官功能逐渐损害，尤其以肾脏受累最为常见。AA的病因可以分为慢性炎症性疾病（cid+AA）、自身炎症综合征（auto+AA）和特发性AA（idio+AA）。生物制剂（bDMARDs）已被广泛用于控制与AA相关的系统性炎症。然而，bDMARDs对AA型淀粉样变性患者的长期肾功能保护效果尚不明确。因此，本研究旨在评估bDMARDs在不同病因亚组中的疗效和安全性，特别是对肾脏功能的影响。

本研究为一项单中心回顾性分析，纳入了83例经肾活检确诊为AA型淀粉样变性的患者。根据患者的病因，将其分为三组：慢性炎症性疾病（cid+AA，n=34），自身炎症综合征（auto+AA，n=24）和特发性AA（idio+AA，n=25）。所有患者均接受了bDMARDs治疗，并根据基础疾病选择具体的生物制剂，如托珠单抗（TOC）和其他bDMARDs。研究期间，患者每6个月进行一次随访，收集并分析了C反应蛋白（CRP）、血清淀粉样蛋白A（SAA）、血清肌酐和尿蛋白等实验室指标。同时，对患者的肾功能进行了评估，使用Kaplan-Meier方法分析不同治疗方案对终末期肾病（ESRD）和死亡率的影响。

研究共纳入83例AA型淀粉样变性患者，平均随访时间为4.82年。bDMARDs治疗显著降低了CRP和SAA水平，并在auto+AA和idio+AA患者中显著减少了尿蛋白排泄量（p<0.05）。总体而言，75.0%的患者在治疗期间肾功能稳定，25.0%的患者仍进展至ESRD。在cid+AA患者中，40.0%（12/30）进展至ESRD，而在auto+AA和idio+AA患者中这一比例分别为18.2%和12.5%。在cid+AA和idio+AA患者中，TOC治疗组较其他bDMARDs治疗组在预防ESRD方面显示出更好的效果（p=0.0006）。此外，在观察期内，TOC治疗组无一例患者死亡，而其他bDMARDs治疗组中有3例患者死亡。

血清肌酐和尿蛋白（随机尿）在整个队列（A, B）和不同病因的AA亚组（C–H）

本研究表明，bDMARDs能有效控制AA型淀粉样变性患者的系统性炎症，减少尿蛋白排泄，预防ESRD的发生。在cid+AA和idio+AA患者中，TOC较其他bDMARDs在保持肾功能和预防疾病进展至其他器官方面显示出更优的疗效。虽然bDMARDs在大多数患者中都能有效控制炎症并延缓肾功能衰退，但仍有部分患者在长期治疗中进展至ESRD，这提示在治疗过程中仍需密切监测和个体化调整治疗方案。

原始出处：

bDMARD can prevent the progression of AA amyloidosis to end-stage renal disease. Ann Rheum Dis. 2024 Jul 20:ard-2023-225114. doi: 10.1136/ard-2023-225114. Epub ahead of print. PMID: 38653531.