严重再生障碍性贫血(SAA)是一种由多种病因引起的造血系统衰弱性疾病，以骨髓发育不良和全血细胞减少为特征。在欧洲血液和骨髓移植学会发起的RACE临床试验数据显示，艾曲波帕（Eltrombopag）联合免疫抑制疗法(IST)治疗重度再生障碍性贫血(SAA)优于单纯免疫抑制疗法，在试验中，他们使用了马ATG(hATG)，这是中国没有的，国内使用的主要为兔源ATG（rATG）。因此，这项来自国内的研究旨在探讨eltromopag联合由rATG和环孢素A（CsA）组成的IST治疗SAA和VSAA患者的实际疗效，目前尚无相关文献。

研究人员回顾性分析了2017年4月1日至2022年12月1日中国10家机构的371例初诊SAA和VSAA患者。在SAA患者中，IST 联合艾曲波帕组的3个月的总有效率(OR)率(54.2% vs.41%;P=0.046)、6个月的完全缓解率(CR)(31.3% vs. 19.4%;P=0.041)和OR(78.3% vs.51.1%;P<0.0001)发生率显著高于IST单独治疗。而在VSAA患者中，在IST中加用艾曲波帕仅增加了6个月时的CR率（29.8% vs. 9.43%;P=0.010）。

表1：SAA 患者的特征和临床结果

表2：VSAA 患者的特征和临床结果

图1：接受 IST 或 IST+EPAG 后的 OS 和 FFS：（A） SAA 患者的 OS。（B） SAA 患者的 FFS。（C） VSAA 患者的 OS。（D） VSAA 患者的 FFS

IST联合eltrombopag组患者的肝损伤明显增加(P<0.05)。治疗相关的严重毒副反应相似(p>0.05)。在SAA患者中，eltrombopag联合IST组的3年无失败生存期(FFS)显著高于IST组(70.7±5.3% vs. 50.3±3.9%;P=0.007)。在VSAA患者中，添加eltromopag显著改善了3年总生存期(OS)(82.2±5.7% vs. 57.3±7.2%;P=0.020)。

总的来说，在中国缺乏hATG的情况下，IST(rATG+CsA)联合eltrombopag可改善SAA患者的血液学反应，但在VSAA中，除了6个月的CR率外，添加eltrombopag似乎没有显示出其他的疗效改善。对于后期，长期严重的粒细胞缺乏症和血小板减少症可能导致致命性感染和高风险出血，因此选择VSAA的适宜治疗方案仍值得进一步探讨。因为这项研究为回顾性分析，存在数据偏差等局限性，目前还需要进一步的前瞻性对照试验来验证结果。

原始出处：

Li X, Shangguan X, Wang H, et al. Comparison of efficacy of eltrombopag combined with immunosuppression in the treatment of severe aplastic anemia and very severe aplastic anemia: real-world data and evidence. Ann Hematol. Published online August 1, 2024. doi:10.1007/s00277-024-05910-w