杜氏肌营养不良症（DMD）是一种常见的遗传性肌肉萎缩疾病，主要影响骨骼肌和心肌。心肌病在DMD患者中常见，是导致患者死亡的主要原因。目前，治疗选择有限，且多数仅为对症治疗。最近的动物研究显示，他莫昔芬（Tamoxifen）可能对DMD相关心肌病具有保护作用。本研究的目的是回顾性分析TAMDMD试验中，他莫昔芬对DMD患儿心脏结构和功能的潜在影响，评估其安全性和有效性，以探讨他莫昔芬在心肌病中的作用。

本研究为一项基于TAMDMD试验的回顾性分析，纳入在试验期间接受了他莫昔芬或安慰剂治疗的DMD男童。共有14名患者（年龄中位数11岁，IQR 11–12岁）被随机分为他莫昔芬组（7名）和安慰剂组（7名），并接受为期48周的治疗。通过回顾心脏超声数据，研究了两组患者治疗前后的左心室末期舒张直径（LVEDd）和收缩功能（心室缩短率，LV-FS）。他莫昔芬组和安慰剂组的基线特征无显著差异。数据通过Wilcoxon符号秩检验进行分析，并使用图形化方法比较两组患者在研究期间心脏功能的变化。

结果显示，在14名接受治疗的DMD患者中，他莫昔芬组患者的左心室末期舒张直径在基线为44毫米（IQR 41–46毫米），治疗后为41毫米（IQR 37–46毫米）；而安慰剂组患者的末期舒张直径从基线的39毫米（IQR 38–41毫米）增加至43毫米（IQR 38–44毫米）。在左心室收缩功能方面，安慰剂组的心室缩短率从基线的35%下降至33%，而他莫昔芬组则从基线的34%轻微上升至35%。尽管两组间的统计差异未达显著性，但他莫昔芬组显示出轻微的左心室扩张减缓趋势和收缩功能的稳定。整个研究过程中未观察到显著的不良反应，未有患者因药物副作用停药。

安慰剂组（蓝色）和他莫昔芬组（红色）的超声心动图特征

本研究的回顾性分析表明，他莫昔芬在治疗DMD相关心肌病中的潜在益处，包括在改善心脏结构和维持心功能方面的正向趋势。尽管样本量较小，统计学意义不显著，但结果提示他莫昔芬可能在延缓心脏病变进展方面具有一定潜力。

原始出处：

Tamoxifen may contribute to preserve cardiac function in Duchenne muscular dystrophy. Eur J Pediatr. 2024 Sep;183(9):4057-4062. doi: 10.1007/s00431-024-05670-9. Epub 2024 Jul 3. PMID: 38960907; PMCID: PMC11322393.