作者按：截至2024年，许多全球肺动脉高压（PH）患者仍面临诊断和治疗的挑战。随着PH治疗的复杂性增加，了解患者的观点以及他们期望通过治疗实现的目标变得愈加重要。患者协会在推动患者权益、参与科学研究和政策制定中起着至关重要的作用。各方，包括患者、照护者、医疗专业人员、研究机构及政策制定者，需要共同努力，推动PH全球治疗的进步，尤其应关注全球欠发达地区的患者需求，以确保他们获得平等的医疗机会和支持。

肺动脉高压（PH）在全球范围内的影响首次得到了正式承认，这源于1973年在日内瓦召开的世界卫生组织首届专门讨论原发性肺动脉高压的会议。对PH疾病发病机制和分类的研究在随后的几十年中促成了多种疗法的发展。虽然治疗在一定程度上减缓了疾病的进展，但肺动脉高压及其治疗对患者身心健康的症状和不良影响仍然显著。因此，亟需在全球范围内提升对患者在获取护理、提供多维度支持和倡导等方面所面临挑战的理解。此外，还需要对将患者报告的结果纳入诊断和治疗计划的潜在好处及其使用机制进行深思熟虑的分析。本文总结了这些领域的相关内容。我们呈现了一份全球范围内关于患者和医疗提供者在护理获取方面的经验和挑战的调查报告，并讨论了可能的解决方案。同时也探讨了全球范围内肺动脉高压患者协会的现状。我们讨论了如何增强患者协会的潜力，使其能够提供最大程度的支持。此外，本文总结了评估肺动脉高压患者健康相关生活质量的相关患者报告结果，并就如何在患者护理和研究中使用这些工具提出了建议。最后，本文还提供了有关当前全球威胁（如疫情、气候变化和武装冲突）可能对肺动脉高压患者产生影响的信息，并提出了通过先进应急规划来减轻这些威胁的见解。

引言

自1998年第二届肺动脉高压世界研讨会（WSPH）开展以来，患者对肺动脉高压（PH）的认知发生了巨大的变化。在2018年第六届WSPH期间，患者对肺动脉高压的生活体验及其重要性得到了更正式的认可。尽管这一视角最初源自治疗选择，但此后已经扩展到多个新的方面，仍然需要进一步的探讨和研究。

在许多国家，患者在PH中的作用已经演变，不仅推动了患者协会的发展以及在国家和国际层面的PH倡导，而且推动了支持性和康复护理的发展（这些是姑息治疗的重要组成部分）。患者协会存在差异，因此定义什么是患者协会至关重要。通过患者报告的结果（PROMs），使医护人员听取患者对自身医疗的意见仍在进行中。PH患者需要根据其通过PROMs报告的治疗目标、医疗优先事项和与健康相关的生活质量（HRQoL）来获取个性化的支持和康复护理。2022年新指南中纳入患者视角，标志着医护人员与患者合作的一个新进展。

获取PH专科护理和支持（包括获取药物和手术或导管介入治疗，如移植、肺血栓内膜切除术和肺动脉球囊成形术）对于许多患者仍然是一个巨大的挑战。尤其对于那些经济、社会和政治上相对不发达或处于发展中的国家或地区的患者而言，这种挑战尤为突出。这种挑战在21世纪第三个十年开始时变得更加严峻，因为气候变化的恶化、冲突地区的增加以及全球大流行病加剧了健康不平等现象，对PH患者及其他慢性病患者造成了更大的损害。通过探讨患者的视角，我们希望在下一届WSPH之前推动全球更多患者获得更好的护理。本文重点讨论了在变化的世界中如何推进PH护理。

2024年肺动脉高压全球概况

关于全球范围内患者体验和护理可及性的全新见解正在浮现。虽然在过去的二十年里，PH的死亡率趋势有所改善，但不同国家之间的死亡率及其变化趋势仍存在显著差异，某些国家的情况甚至有所恶化。例如，在非洲，肺血管疾病负担很重，其病因多样，但专业治疗设施不足，甚至无法管理已确诊的患者。在印度喀拉拉邦，60%的PH患者是由左心疾病引起的。PH特异性药物治疗的使用率也显著低于全球发达国家。比如，2023年12月的一项肺动脉高压全球患者调查（PH GPS）的中期分析结果显示，在3000多名受访者中，79.6%的特发性肺动脉高压（PAH）患者从未填写过患者报告结果（PROMs），79.5%从未参加过临床研究试验，71.4%未接受过基因检测。其中75%的参与者来自欧洲和北美，剩下的25%来自南美、非洲、亚洲和大洋洲，这并不能代表全球患者的分布情况。总体而言，全球PH患者医疗服务的改善将取决于高质量的信息，以便优化本地医疗资源的使用，并通过例如将现有PH专家中心与正在发展中的中心进行合作等举措来发展专业医疗服务。

患者或受访者的视角：缺乏右心导管检查，药物不足问题依旧严峻

为了进一步了解PH患者的体验，特别是在护理获取挑战更大的全球欠发达地区，本工作组为患者/护理人员/倡导者和PH的医疗专业人员创建了单独的调查问卷。该调查被北卡罗来纳大学教堂山分校（美国北卡罗来纳州教堂山）的人研究伦理办公室认定为免于正式机构审查委员会批准。该调查发送给了一小群居住在非洲、南美、中东、亚洲和大洋洲的个人，他们由工作组挑选，具备对各自地区PH患者所面临的挑战的广泛理解。

我们收到了11位受访者的回复（7名患者/护理人员/倡导者和4名医疗专业人员）。其中一个主要挑战是缺乏标准的右心导管检查（RHC）。一位来自非洲的受访者表示：“大多数患者通过简化的算法诊断，依靠病史、心脏超声和影像检查；很少有人前往转诊中心进行RHC检查。”一位非洲患者提到：“大多数中心和地区无法提供这种手术。如果有，也非常昂贵，很多人无法负担。”南美的受访者也对RHC的正确性和完整性表示担忧。

另一项普遍反映的主题是所有地区的PH药物获取不足。此外，即便是能够在某一区域获取的药物，获取过程也可能面临挑战。一名患者强调了PAH治疗在不同地区之间的差距：“就现有治疗而言，我们远远落后于美国和欧洲。这限制了患者的选择。”另一位患者提到即便在同一区域内也存在差异，称：“公立医院的患者无法获得许多PH药物，而一些私立患者则取决于他们的医保计划能否覆盖。公立医院患者的药物获取有限，只能在有仿制药的情况下使用。”一位非洲患者提到，他们面临的PH药物覆盖挑战是：“我从未通过保险或国家医保支付过我的药物，都是自费购买。根据我的经验，我没有找到任何愿意覆盖我药物的保险公司。”

关于PROMs的使用，提供者们指出翻译工具的缺乏以及临床会面时间不足是定期使用的障碍。四位提供者中没有一位报告过常规使用PROMs，五名患者/护理人员中仅有一名曾在PH护理中填写过PROMs。这与之前PH GPS调查的发现一致。

此外，地理因素在许多被调查的地区影响了护理获取。被调查的医疗专业人员和患者/护理人员估计，所有受调查地区约40-50%的患者单程需要超过1小时或超过80公里才能到达他们的PH提供者那里。大多数被调查的提供者表示，他们可以通过远程医疗提供服务。

一位来自非洲的受访者总结了该大陆PH护理的总体状况：“我认为由于人力和基础设施资源的有限，PH在很大程度上被漏诊或误诊。”一位来自亚洲的患者回顾了他们地区的挑战：“在如此人口众多的国家，只有少数PH专家，非PH专家对PH的治疗不足且管理不当，昂贵药物的自费开销。”综合来看，这次小型全球调查的见解描述了世界许多地区PH护理中的显著缺陷。

患者支持与康复

在筛查、诊断、治疗、PH多学科团队（MDT）、患者教育和倡导、临床试验的开展以及其他相关护理组件方面，始终以PH患者为中心的重要性已经被多次强调。共享决策应成为常态，即患者应能够获取他们所需和想要的信息和教育，并与专业的医疗人员合作，共同做出关于诊断、治疗选择、治疗目标和护理重点的最佳决定。成功实施这一方法的关键在于MDT的结构和管理方式，以及提供的患者支持和教育的水平。此外，还应认识到整体护理的潜力，其目标不仅是针对核心的PH疾病治疗，还包括患者及其照顾者的全面护理。

多学科团队的PH支持 

关于PH中心内跨专业PH MDT的结构、技能和功能，最近的指南已作了详细描述。MDT的功能包括为患者提供清晰的口头和书面信息、共享决策、提供支持性护理和与倡导团体合作。MDT方法对于制定综合治疗计划至关重要，这些计划不仅要管理PH的医学方面，还要支持、维持并康复患者的身体健康和心理健康。

国际PH指南 

2020年，针对中低收入地区PH诊断不足且诊断和治疗途径有限的现状，专家提出了修改后的国际指南建议。

2022年欧洲PH诊断和治疗指南更新了PH护理的所有方面，详细描述了PH中心及其多学科团队、患者赋权的重要性以及患者协会的作用。指南首次建议在PAH的随访过程中使用HRQoL测量，但这并未成为PAH风险评估或治疗目标的一部分。简明的患者摘要已被翻译成11种语言发布。

为新指南开发了质量指标，用于评估PH中心的可及性以及通过分析临床团队对指南建议的现实依从性来评估PAH管理的临床质量。在国家层面，质量指标可以揭示本地及国家层面在护理可及性、护理质量及改进空间方面的成就。

英国全国PH审计的年度报告至今是此类数据系统分析的独特例子，包括患者报告的结果（PROMs）。这些连续报告在许多国家的护理质量标准上表现出显著改进，并能够向患者提供其PH中心所提供服务的质量保证。

从患者的角度来看，引入质量指标来审计临床实践可能会激励医护人员基于国内外比较和经验分享，改善患者护理。重要的是，PROMs和告知患者有关患者协会的信息已被列入推荐的质量指标，这承认了患者协会在为患者提供支持方面的关键作用。

支持性和康复性护理 

这种护理关注的是个性化和全人护理方法，反映个体的健康和护理需求，支持照顾者并鼓励与扩展的MDT和当地机构合作，有效地提供护理。这种护理涵盖了身体、心理、社会、精神和财务支持，所有领域都从患者参与MDT的开始时就被考虑在内。这是PROMs（后续讨论）和患者自己设定的健康康复目标和优先事项，帮助MDT与患者共同理解并优先考虑合适的支持性护理干预措施。

例如，生活在PH中的负担不仅仅是身体上的，焦虑和抑郁很常见，因此患者和照顾者（鉴于照顾的情感和身体需求）都可能受益于心理支持。管理症状、药物及其副作用、处理因健康、自治权和收入的丧失而产生的急性情绪反应，以及获得护理的过程可能会显著影响患者和照顾者的心理健康和福祉。失去其他患者的悲痛也可能是一个重要负担。全人护理应包括定期评估，包括涵盖心理和情感状态以及社会需求的PROMs，并在需要时转介至支持性护理。此外，应向两个特殊人群提供支持：未患PAH但有高风险的遗传性PAH患者的双胞胎；以及诊断为PAH且平均肺动脉压为21-24mmHg的患者，这类患者没有获得PAH特异性治疗许可，推荐个性化治疗。

另一个例子是个性化的体育活动。新的可穿戴外部和植入式监测设备能够捕捉心率、步数和血流动力学变量，这可能有助于改进个性化的运动和活动监测与治疗，以及更早地发现病情恶化。临床护理和药物试验中需要更多的研究来确定它们在PH中的作用。患者还可能受益于个性化的营养咨询，以帮助管理体重、液体摄入、华法林患者对维生素K摄入的注意、钠限制、必要时合理使用或避免咖啡因和酒精等兴奋剂或抑制剂，并可能通过食物选择和用药时间安排来应对一些药物副作用。一项小型研究提出了轻度PAH患者可能存在维生素和矿物质缺乏的可能性，但在建议进行营养干预之前需要更多的研究。

一些支持性护理措施甚至在经验丰富的PH医生中也未得到充分利用。姑息治疗涵盖了从支持性护理到临终关怀的整个过程。对患者来说，理解这一差异尤为重要，因为如果他们不将姑息治疗与病情恶化或死亡联系在一起，他们可能更容易接受姑息治疗。在疾病的最终阶段，一些患者可能会选择协助死亡，但在大多数国家这尚不可行。

在与患者协会的合作中，PH MDT应能够为患者提供有关如何应对PH旅行、克服行动障碍、如何寻求法律建议、填写财务和社会支持表格的建议，并帮助患者应对与慢性疾病和残疾相关的行政复杂性。这种包容性和多方面的护理方法对于应对PH生活中的大多数方面以及确保患者及其照顾者得到良好支持至关重要。

为患者和护理者提供的电子健康支持

PH患者和护理者受益于提供经过审核且可靠的医学信息、知识共享和生活方式建议的在线资源。通过电子健康（eHealth）和在线工具，提供这些服务能够扩大全球范围内的获取渠道和支持。

许多患者和护理者社区设立了论坛、留言板、电子支持和社交媒体账号，个人可以在这些平台上分享自己的经验、见解和建议。一种新的支持形式也通过自发的非正式社交媒体小组和网红博客出现。由制药和医疗公司促进的患者支持网站和材料，与患者协会合作，正逐渐得到重视。一个很好的例子是全球各地的医疗行业、患者协会、医生和其他医疗专业人士共同合作制定的《PAH患者宪章》，它概述了每位PAH患者都应享有的全人护理标准。为了增强可及性，许多数字平台现在提供自动语言翻译功能，使得寻求支持的个人能够获得更包容的体验。

错误信息与虚假信息

社交网络上的错误医疗信息被证实会影响患者的医疗选择。虽然这些平台为分享和同伴支持提供了宝贵的机会，但同时也伴随着传播错误信息的风险。在在线支持领域，缺少评论者和管理员的监督成为一个挑战。一些PH网红与医疗行业签订了咨询合同，而由医疗行业设立的患者支持平台也需要对其内容进行仔细的评估。患者、倡导者和提供者在这方面都必须谨慎处理利益冲突。

患者在浏览互联网或使用人工智能软件时应保持警惕，因为虚假信息和错误信息的风险挥之不去。他们应优先考虑来自高质量、可信来源的信息。一项针对虚假新闻的真实性进行的在线搜索增加了人们相信这些新闻的可能性。必须强调的是，尽管这些平台有价值，但寻求医疗提供者的咨询仍然是获取个性化指导的关键。

数字知识平台

一些高质量的多语种数字知识共享平台包括“肺动脉高压联盟”（AfPH）、欧洲PHA和美国PHA，这些平台为国际PH社区提供了精心策划的社区审核资源：

1. 肺动脉高压知识共享平台(PH-KSP): ：AfPH在2023年世界肺动脉高压日启动了这个平台，作为一个集中的专家资源库，提供多种格式和语言的资源，并包含专门针对PH社区的“新闻”和“事件”动态部分。PH-KSP是一个开放、包容和互动的空间，任何人都可以访问和贡献内容。www.allianceforpulmonaryhypertension.com

2. Bel Air中心：PHA欧洲的全球虚拟PH会议中心，面向PH患者、护理者、医疗专业人士、行业合作伙伴和其他PH利益相关者开放。该虚拟会议中心设有患者协会和医疗行业合作伙伴的展台，提供包括PH手册、视频及其他支持材料的信息。每月在会议室举办在线活动，并设有一个艺术画廊，展示PH患者和医疗专业人员的作品。演讲室提供带有字幕和配音的PH演示文稿。娱乐区的会员可以通过聊天或非正式的视频通话互动。www.belaircenter.info

3. PHA USA的PHA教室：一个为想要了解PH的任何人提供的在线学习中心。PHA教室包括许多关于理解PH、应对PH、儿科问题、保险及治疗获取等主题的教育视频和资源，资源提供英语和西班牙语版本，定期更新。PHA还设有针对医疗专业人员但同样对患者和护理者开放-PHA在线大学。https://phassociation.org/patients/educationprograms/

欧洲跨国界虚拟患者支持

在欧洲，欧洲委员会开发了跨国界的罕见疾病（包括PH）患者护理平台https://health.ec.europa.eu/european-reference-networks_en。这一罕见呼吸系统疾病的欧洲参考网络（ERN-LUNG）旨在提供一个跨国平台，以分享知识和经验，改善患者获得诊断、护理和治疗的机会。ERN-LUNG包括33名患者协会代表。

ERN-LUNG通过远程会诊支持患者管理。在线专家咨询委员会是一个泛欧洲互联网平台，使患者、护理者以及非专家医疗专业人员能够在怀疑罕见疾病（如PAH或慢性血栓栓塞性肺动脉高压）时联系ERN团队寻求诊断建议。临床患者管理系统是一个安全的互联网平台，用于跨国远程会诊特别复杂的临床病例，分享匿名的临床数据和图像。ERN中心可以交流，以帮助患者在欧洲专家中心之间的转诊。

人道主义紧急情况中的患者支持

流离失所者 

人造和自然灾害可能导致人们在国内或跨国界流离失所，无法找到住所，难以获得水、食物、衣物、基本卫生产品和基本医疗设施。在全球欠发达国家，这些国家的卫生系统较为脆弱，人们更容易流离失所，经济损失更大，心理健康结果更差。这些人依赖政府和非政府组织（NGO）的救援，但他们不一定能够获得专业医疗护理。NGO包括PH患者协会，它们在这些情况下也应该发挥作用。在人道主义紧急情况下，慢性病管理通常被忽视。PH患者依赖于持续供应的专业药物（包括氧气）和获得PH专家医疗护理，在药物供应中断和与PH中心的联系中断时，尤其受到威胁。医疗专业人员、PH中心、患者协会及其他人道主义机构之间的合作可能有助于在这些艰难情况下为患者提供支持。

气候变化 

气候变化对所有人都构成重大健康威胁，尤其是那些处于弱势和不利地位的人群，如有基础健康问题的人。风险人群还受到地理位置的影响，尤其是在气候敏感疾病、缺水和粮食生产低的地区。对于PH患者，特定的例子包括野火烟雾和其他空气污染引发的呼吸系统症状，洪水或干旱后传播的虫媒和水媒疾病，以及药物供应和医疗服务的中断。温度升高影响了前列腺素输注的稳定性（温度超过35°C时，稳定性降低到12小时）。

冲突地区 

在冲突地区，医疗保健通常受到负面影响和中断，受冲突影响的平民可能被迫流离失所。患有慢性非传染性疾病（NCDs）的患者医疗服务大幅减少，死亡率显著增加。政治动荡和政府政策的变化可能导致挽救生命的药物供应被摧毁和供应链的中断，患者可能会被迫从非正规渠道获取药物，风险增加。

参考文献：

Exploring the patient perspective in pulmonary hypertension；H. James Ford, Colleen Brunetti, Pisana Ferrari, Gergely Meszaros, Victor M. Moles, Hall Skaara, Adam Torbicki, J. Simon R. Gibbs；European Respiratory Journal Jan 2024, 2401129; DOI: 10.1183/13993003.01129-2024